商业广告QQ
896000434
Blood：徐州医科大学闫志凌等开发双靶点CAR-T“围剿”最难治骨髓瘤，ORR高达97%
- 2026-05-29 10:27:47
- 来源：医药头条
伴骨外髓外病变的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者预后较差，且缺乏有效的治疗方法。
2026年5月21日，徐州医科大学闫志凌、Pan Bin、复旦大学Alex H Chang共同通讯在Blood（IF=23.1）在线发表题为Anti-BCMA/GPRC5D CAR T in relapsed or refractory multiple myeloma patients with extraosseous extramedullary disease的研究论文。
该研究发表了一项单臂、开放标签的2期临床试验结果，首次系统评估了抗BCMA/GPRC5D双特异性CAR-T细胞在RRMM伴E-EMD患者中的疗效与安全性。结果显示，ORR高达97%，所有缓解者均达到骨髓MRD阴性，且安全性可控。
髓外多发性骨髓瘤以克隆性浆细胞浸润骨髓外组织为特征，是MM的一种高度侵袭性亚型。MM的一线治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体，对伴有髓外病变的患者疗效有限。
靶向B细胞成熟抗原或G蛋白偶联受体C类5组成员D（GPRC5D）的嵌合抗原受体T细胞在复发或难治性多发性骨髓瘤中取得了显著疗效，但在骨外EMD中的缓解率和缓解深度似乎不够理想。因此，对于伴有EMD（尤其是比骨旁EMD更具侵袭性的骨外EMD）的MM患者，迫切需要优化治疗方案。
抗BCMA/GPRC5D双特异性CAR-T细胞的临床反应（图源自Blood）
该研究开发了抗BCMA/GPRC5D双特异性嵌合抗原受体（CAR），以研究CAR-T细胞在骨外EMD患者中的活性和安全性。抗BCMA/GPRC5D双特异性CAR-T细胞在RRMM伴骨外髓外病变患者中诱导了极高的早期缓解率和深度分子学缓解，且安全性可控。
尽管中位PFS仍较短（5.8个月），该策略为这一“最难治”的MM亚群提供了有效的治疗选择。延长CAR-T体内持久性、联合其他疗法（如维持治疗、免疫调节剂）以巩固疗效，是未来重要的研究方向。
参考消息：https://doi.org/10.1182/blood.2026033506
